في إطار اهتمام المملكة العربية السعودية بصحة مواطنيها، اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج “كاسجفي”، وهو أول علاج يستخدم تقنية التحرير الجيني “كريسبر – كاس9” لعلاج مرضى فقر الدم المنجلي، أو الثلاسيميا، الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عاماً وأكثر.
تقنية كاسجفي لعلاج مرضى الدم
وقد قيمت الهيئة فعالية العلاج وسلامته وجودته بعد استيفاء المعايير اللازمة، يعمل العلاج بتقنية التحرير الجيني لتصحيح الجين المسبب للمرض، مما يؤدي إلى إنتاج الهيموغلوبين بشكل سليم، ويتم ذلك عن طريق استخلاص خلايا جذعية من نخاع العظم للمريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ثم إعادة زراعتها في جسم المريض لتحقيق تأثير طويل المدى.
وفي هذا السياق، كشفت الدكتورة مريم العيسى، استشارية الوراثة الطبية، أن التجارب السريرية السابقة أثبتت فعالية العلاج في تقليل الهجمات الالتهابية وانسداد الأوعية الحادة، دون تسجيل أي حالات تسمم جيني ناتجة عن دخول الحمض النووي بتقنية “كريسبر – كاس9” إلى جسم أي من المرضى السابقين، ومن المقرر أن تتابع الشركة المصنعة متلقي العلاج على مدى السنوات المقبلة لرصد أي تأثيرات جانبية للعلاج.
امراض الدم في الشرق الأوسط
أضافت الدكتورة العيسى، الحاصلة على زمالة في الهندسة الوراثية والمعلوماتية الوراثية للأمراض المعقدة، في معهد ماساتشوستس للتقنية، أن أمراض الدم في الشرق الأوسط تعد الأكثر انتشاراً مقارنة ببعض الأمراض الأخرى.
وأشارت الدكتورة مريم إلى أن تكلفة العلاج الجيني بصفة عامة تعد باهظة الثمن، كما أن التحضير الدوائي في مثل هذه الحالات يحمل بعض التعقيدات اللافتة، في حين أن السعودية عجّلت بتوفير التقنية الخاصة في التحرير الجيني لتحسين الرعاية الصحية، وتقليل معاناة المصابين بمثل هذه الأمراض، فيما سيكون متوفراً للفئات الأكثر تعقيداً والحالات الحرجة.
